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速递 | 成立才10个月就被4亿美元收购,这家公司的突破性疗法神奇在哪里?
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WuXi PharmaTech Media我想在3天前分享

药明康德/报告

今天,Zogenix专门从事罕见疾病的创新治疗,宣布与Modis Therapeutics达成协议,以4亿美元收购Modis Therapeutics。 Modis的主要研究产品MT1621已获得FDA批准的突破性治疗认证和欧盟EMA批准的PRIME药物认证,这是一种治疗遗传性线粒体DNA耗竭疾病的创新方法。 Modis成立于10个月前,获得了3000万美元的A轮融资。

胸苷激酶2缺乏症(tk2d)是一种罕见的线粒体dna(mtdna)缺失综合征。线粒体是细胞中的能量工厂,携带线粒体dna,编码有助于产生能量的蛋白质。在tk2d患者中,由于胸腺嘧啶激酶2的缺失,核苷酸池中用于产生mtdna的核苷酸类型不平衡,导致mtdna的正常复制失败。这可能导致细胞产生的能量不足,导致高能量需求细胞(如肌肉细胞)的细胞功能障碍。TK2D患者可能发展为进行性重症肌无力,影响其运动、呼吸、饮食等正常功能。目前还没有批准的治疗方法。mt1621是一种脱氧核苷的联合疗法。它是由不同的脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷的联合治疗可以改善核苷酸类型的平衡,增加mtdna拷贝数,改善细胞功能。最近,modis完成了mt1621的关键2期回顾性治疗研究。共有38例TK2D患者接受了MT1621治疗。与全球TK2D自然史数据库相比,MT1621治疗的患者生存率显着提高(P<;0.004)。MT1621治疗的患者不仅全部存活,而且部分患者运动功能明显改善,达到了运动能力丧失的里程碑。

_ MT1621治疗作用模式图(图片来源:modis theraputics inc.官方网站)

根据协议,Zogenix将向Motis支付2.5亿美元的预付款,如果MT1621获得FDA或EMA批准,Modis将分别获得1亿美元或5000万美元的里程碑付款。 “Zogenix与我们有着相同的愿景,可以改善罕见疾病患者的治疗方案,”Modis首席执行官Joshua Grass说。 “我们相信Zogenix有能力完成这种疗法的开发并尽快将其带给患者。”

参考文献:

[1]在短短几个月内,从3千万美元的发布回合到4亿美元的买断交易 - 预付2.5亿美元。检索2019年8月26日,来自交易 - 250米 - 前10英里短期/

[2] Zogenix宣布收购Modis Therapeutics,Inc。2019年8月26日,取自

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药明康德/报告

今天,Zogenix专门从事罕见疾病的创新治疗,宣布与Modis Therapeutics达成协议,以4亿美元收购Modis Therapeutics。 Modis的主要研究产品MT1621已获得FDA批准的突破性治疗认证和欧盟EMA批准的PRIME药物认证,这是一种治疗遗传性线粒体DNA耗竭疾病的创新方法。 Modis成立于10个月前,获得了3000万美元的A轮融资。

胸苷激酶2缺乏症(tk2d)是一种罕见的线粒体dna(mtdna)缺失综合征。线粒体是细胞中的能量工厂,携带线粒体dna,编码有助于产生能量的蛋白质。在tk2d患者中,由于胸腺嘧啶激酶2的缺失,核苷酸池中用于产生mtdna的核苷酸类型不平衡,导致mtdna的正常复制失败。这可能导致细胞产生的能量不足,导致高能量需求细胞(如肌肉细胞)的细胞功能障碍。TK2D患者可能发展为进行性重症肌无力,影响其运动、呼吸、饮食等正常功能。目前还没有批准的治疗方法。mt1621是一种脱氧核苷的联合疗法。它是由不同的脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷的联合治疗可以改善核苷酸类型的平衡,增加mtdna拷贝数,改善细胞功能。最近,modis完成了mt1621的关键2期回顾性治疗研究。共有38例TK2D患者接受了MT1621治疗。与全球TK2D自然史数据库相比,MT1621治疗的患者生存率显着提高(P<;0.004)。MT1621治疗的患者不仅全部存活,而且部分患者运动功能明显改善,达到了运动能力丧失的里程碑。

_ MT1621治疗作用模式图(图片来源:modis theraputics inc.官方网站)

根据协议,Zogenix将向Motis支付2.5亿美元的预付款,如果MT1621获得FDA或EMA批准,Modis将分别获得1亿美元或5000万美元的里程碑付款。 “Zogenix与我们有着相同的愿景,可以改善罕见疾病患者的治疗方案,”Modis首席执行官Joshua Grass说。 “我们相信Zogenix有能力完成这种疗法的开发并尽快将其带给患者。”

参考文献:

[1]在短短几个月内,从3千万美元的发布回合到4亿美元的买断交易 - 预付2.5亿美元。检索2019年8月26日,来自交易 - 250米 - 前10英里短期/

[2] Zogenix宣布收购Modis Therapeutics,Inc。2019年8月26日,取自

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